近日，波士頓，生物技術(shù)公司Jnana Therapeutics 利用其下一代化學(xué)蛋白質(zhì)組學(xué)平臺瞄準(zhǔn)SLC 轉(zhuǎn)運蛋白和其他經(jīng)過充分驗證但難以成藥的靶標(biāo)，宣布完成5000 萬美元的 B 輪融資。此次融資由 RA Capital Management 領(lǐng)投，包括所有現(xiàn)有投資者，包括 Polaris Partners、Versant Ventures、Avalon Ventures、AbbVie Ventures 和 Pfizer Ventures。

這筆融資的收益將使 Jnana 能夠?qū)⑵渲委煴奖虬Y (PKU) 的主導(dǎo)項目推進到臨床開發(fā)，同時推進一系列其他項目，并繼續(xù)投資于其創(chuàng)新和經(jīng)過驗證的 RAPID 平臺，以發(fā)現(xiàn)小分子療法難以成藥的靶點。

“這一來自強大投資者財團的承諾和支持將使 Jnana 進入下一階段的發(fā)展，因為我們將廣泛的全資項目管道推進到臨床，并繼續(xù)擴大我們平臺的應(yīng)用，”Jnana Therapeutics 的聯(lián)合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼總裁Joanne Kotz 博士說。“我們相信，Jnana 的主導(dǎo)項目為 PKU 提供了一種差異化的治療方法，使用我們的 RAPID 平臺識別的口服小分子，可用于治療任何 PKU 患者，無論年齡或 PAH 突變?nèi)绾?。?/span>

Jnana 的主要項目旨在通過抑制負(fù)責(zé)腎臟重吸收苯丙氨酸 (Phe) 的 SLC 轉(zhuǎn)運蛋白 SLC6A19，提供一種新的口服方法來解決 PKU，從而降低導(dǎo)致 PKU 疾病病理的血液 Phe 水平升高。根據(jù)來自人類生物學(xué)和動物模型體內(nèi)實驗的數(shù)據(jù)，抑制 SLC6A19 提供了一種有前途的方法，可以為 PKU 患者提供深刻的治療益處。

“Jnana 開創(chuàng)性地發(fā)現(xiàn)了針對難治藥物靶點的小分子藥物，包括 SLC 轉(zhuǎn)運蛋白——一種對藥物具有高度挑戰(zhàn)性的靶標(biāo)類別，但具有顯著的治療潛力，” Matthew Hammond 博士說， RA Capital 的負(fù)責(zé)人，現(xiàn)在是 Jnana 的董事會成員。 “我們對 Jnana 團隊在管道建設(shè)方面取得的進展感到興奮，包括他們引人注目的北大領(lǐng)導(dǎo)計劃，以及公司強大的小分子發(fā)現(xiàn)平臺推動管道持續(xù)增長的能力?！?/span>